L’équipe de recherche de Weill Cornell Medicine a réussi à développer une nouvelle technologie de régulation génétique appelée Cyclone, capable de contrôler précisément l’activité génétique intracellulaire de manière non toxique. Cette technologie d’interrupteur génétique inhibe l’expression du gène cible en insérant un fragment d’ADN spécifique et utilise le médicament antiviral aciclovir pour une activation réversible, fournissant un nouvel outil pour la recherche sur les maladies et le développement de thérapies géniques.

La technologie Cyclone est conçue sur la base de fragments d’« exons toxiques » naturels. Les chercheurs insèrent un exon toxique artificiellement conçu dans le gène cible, bloquant le processus de traduction protéique du gène. Lorsque le médicament aciclovir est introduit, cette molécule se lie à l’exon toxique pour restaurer la fonction génétique.

Comparée aux systèmes de régulation génétique existants dépendant de la tétracycline et d’autres substances cytotoxiques, la technologie Cyclone présente des avantages significatifs. Des doses élevées d’aciclovir restent sûres et ne détruisent pas la structure des transcrits d’ARN. Les données expérimentales montrent que ce système peut élever l’activité génétique de presque zéro à 300 % du niveau normal et peut réguler simultanément des gènes artificiels et naturels.