L’équipe du professeur Zongli Zheng, du Département de biomédecine de l’Université de la ville de Hong Kong, a réalisé une percée technologique dans le domaine de l’édition génique. L’équipe a développé une nouvelle plateforme d’édition génique appelée GenomePAM, capable d’identifier rapidement les séquences PAM nécessaires aux outils d’édition génique CRISPR.

La technologie d’édition génique CRISPR, un outil clé en biologie moléculaire, nécessite une séquence PAM, un signal ADN spécifique, pour permettre une édition précise des gènes cibles. Le professeur Zheng a expliqué : « C’est comme la première étape d’un système d’authentification à deux facteurs. La deuxième étape, comme une vérification par téléphone, ne s’active que si le mot de passe correspond. » Les méthodes traditionnelles d’identification des PAM présentent des limites, mais la plateforme GenomePAM utilise les séquences répétées naturellement présentes dans les cellules humaines pour établir un système d’identification plus efficace.

La technologie GenomePAM agit directement sur les cellules humaines, analysant les motifs PAM aléatoires à côté de plus de 10 000 séquences répétées naturelles dans le génome pour identifier rapidement et précisément les séquences reconnues par les outils CRISPR. Comparée aux méthodes traditionnelles, cette plateforme permet non seulement d’identifier des séquences PAM plus longues, mais offre également un environnement opérationnel plus proche des conditions cliniques réelles. Le professeur Zheng a ajouté : « GenomePAM nous permet de comprendre l’efficacité des outils CRISPR, et plus important encore, en tenant compte de tous les PAM possibles, nous pouvons évaluer la précision de la coupure dans le génome. »

Cette percée technologique apporte un nouveau soutien au développement d’outils de thérapie génique. La plateforme GenomePAM devrait accélérer le développement de nouveaux systèmes CRISPR, favorisant les progrès dans l’édition génique précise et le développement de médicaments cliniques.