Une étude de suivi à long terme de 42 mois confirme que les thérapies ciblées contre des mutations génétiques spécifiques apportent des bénéfices de survie significatifs aux patients atteints de cancer du poumon avancé. L'équipe de recherche de l'Institut du cancer de Mass General Brigham a évalué l'efficacité et la sécurité du pralsetinib, un médicament ciblant RET, dans le cancer du poumon non à petites cellules avancé. Les résultats connexes ont été publiés dans le « Journal of Clinical Oncology ».

Cette étude est basée sur un essai clinique multicentrique nommé ARROW, incluant au total 281 patients atteints de cancer du poumon non à petites cellules avancé ou métastatique avec fusion RET positive. Les résultats montrent que le traitement par pralsetinib a prolongé la survie médiane globale des patients jusqu'à 44 mois. Le Dr Justin Gainor, auteur principal et directeur de l'oncologie médicale des tumeurs solides à l'Institut du cancer de Mass General Brigham, a déclaré : « Avant l'avènement des inhibiteurs ciblant RET, l'espérance de survie de ces patients n'était que de 4 à 11 mois. Nos données soulignent le rôle crucial d'un dépistage génétique précoce pour guider un traitement personnalisé. »
Le pralsetinib a atteint un taux de réponse global de 78 % chez les patients n'ayant reçu aucun traitement préalable, de 63 % chez ceux ayant déjà subi une chimiothérapie et de 73 % chez les patients avec métastases cérébrales. La réponse des patients porteurs de différents partenaires de fusion RET variait : la durée médiane de réponse était de 47,9 mois pour les patients CCDC6-RET, contre 13,1 mois pour les patients KIF5B-RET.
Les effets indésirables liés au traitement comprenaient principalement l'anémie, l'hypertension et la neutropénie, conduisant à l'arrêt du traitement chez 10 % des patients et à une réduction de dose chez 51 % d'entre eux. Trois décès étaient liés au traitement. Les chercheurs indiquent que la sécurité du pralsetinib est globalement gérable et qu'aucune réaction d'hypersensibilité n'a été observée chez les patients ayant déjà reçu une immunothérapie. Des recherches supplémentaires sont nécessaires pour explorer les mécanismes de résistance aux inhibiteurs ciblant RET.
Détails de la publication : Auteur : Mass General Brigham ; Titre : « Targeted therapy improves long-term outcomes for patients with rare mutations driving lung cancer » ; Publié dans : « Journal of Clinical Oncology » (2026).











