L'IMAAVY de Johnson & Johnson reçoit l'approbation de la FDA, devenant la première thérapie au monde spécifiquement dédiée à la wAIHA

fr.wedoany.com Rapport : Le 24 août, Johnson & Johnson a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine avait approuvé IMAAVY® (nipocalimab-aahu) pour le traitement de l'anémie hémolytique auto-immune à anticorps chauds (wAIHA), destiné aux patients adultes et pédiatriques âgés de 12 ans et plus ayant reçu ou recevant actuellement un traitement par glucocorticoïdes. Cette approbation fait d'IMAAVY le premier médicament au monde à recevoir une autorisation spécifique de la FDA pour cette maladie.

L'anémie hémolytique auto-immune à anticorps chauds est une maladie sanguine rare, potentiellement mortelle, médiée par des auto-anticorps. Chez les patients, les auto-anticorps d'immunoglobuline G (IgG) attaquent et détruisent par erreur les globules rouges, entraînant une anémie sévère, une fatigue extrême et des récidives fréquentes. Auparavant, aucun médicament spécifiquement approuvé pour la wAIHA n'était disponible aux États-Unis ; la pratique clinique reposait principalement sur des traitements hors AMM tels que les glucocorticoïdes, le rituximab et les immunosuppresseurs, avec une réponse thérapeutique insuffisante chez certains patients.

IMAAVY est un anticorps monoclonal bloquant sélectivement le récepteur Fc néonatal (FcRn). Son mécanisme d'action consiste à bloquer le recyclage des anticorps IgG par le FcRn, accélérant ainsi l'élimination des auto-anticorps IgG pathogènes tout en préservant les fonctions fondamentales des lymphocytes B. Ce mécanisme se distingue des thérapies classiques de déplétion des lymphocytes B et offre une stratégie thérapeutique plus ciblée.

Cette approbation repose sur les résultats de l'essai clinique clé de phase 2/3 ENERGY. Les données montrent que chez les patients traités par IMAAVY, la proportion de ceux obtenant une réponse durable de l'hémoglobine était supérieure à celle du groupe placebo ; dès la première semaine de traitement, une augmentation significative du taux d'hémoglobine a été observée, avec une hausse moyenne de 1 g/dL, et à la semaine 24, le score de fatigue des patients (FACIT-Fatigue) s'était également amélioré. Le profil de sécurité global était maîtrisé.

Ce produit avait déjà obtenu l'examen prioritaire et la désignation de médicament orphelin de la FDA. IMAAVY avait déjà été approuvé aux États-Unis pour la myasthénie grave généralisée (gMG) ; cette extension d'indication à la wAIHA élargit encore l'application de cet inhibiteur du FcRn dans le domaine des maladies rares à auto-anticorps. Ce médicament n'a pas encore fait l'objet d'une demande d'autorisation de mise sur le marché en Chine.