Le médicament prophylactique contre l'hémophilie A de Novo Nordisk approuvé dans l'Union européenne
fr.wedoany.com Rapport : Le 13 novembre, le danois Novo Nordisk a annoncé que son FREHEMGO (denecimig) avait obtenu l'autorisation de mise sur le marché de la Commission européenne pour la prophylaxie régulière des hémorragies chez les patients adultes et pédiatriques atteints d'hémophilie A, y compris les patients présentant des inhibiteurs du facteur VIII de la coagulation, ainsi que les patients sans inhibiteurs atteints d'hémophilie A modérée nécessitant une prophylaxie ou d'hémophilie A sévère. Le médicament est administré par voie sous-cutanée au moyen d'un stylo prérempli à usage unique, selon trois schémas posologiques : une fois par mois, une fois toutes les deux semaines et une fois par semaine.
FREHEMGO est un anticorps bispécifique qui imite la fonction du facteur VIII activé (FVIIIa). Son principe actif, le denecimig, se lie simultanément au facteur IX activé (FIXa) et au facteur X (FX), reproduisant le rôle cofacteur du FVIIIa dans la cascade de la coagulation, favorisant ainsi la génération de facteur X activé et rétablissant la capacité de production de thrombine. Contrairement au traitement substitutif conventionnel par le facteur VIII, ce médicament relie les facteurs clés de la coagulation par un mécanisme médié par un anticorps, et convient à certains patients présentant des inhibiteurs du facteur VIII.
L'approbation européenne repose principalement sur le programme de recherche clinique FRONTIER mené par Novo Nordisk. FRONTIER2 a évalué l'efficacité des schémas d'administration une fois par mois et une fois par semaine chez les patients âgés de 12 ans et plus ; FRONTIER3 a porté sur les enfants de moins de 12 ans ; FRONTIER4, une étude d'extension ouverte, a évalué plus avant le schéma d'administration toutes les deux semaines ainsi que la sécurité à long terme aux différentes fréquences d'administration. Novo Nordisk a indiqué que l'essai FRONTIER2 a montré que le denecimig réduisait le taux annualisé d'hémorragies par rapport au traitement prophylactique antérieur par le facteur de coagulation et au traitement à la demande, et que les résultats de l'étude pédiatrique FRONTIER3 étaient cohérents avec l'efficacité observée chez les adolescents et les adultes.
L'étude FRONTIER5 a quant à elle évalué principalement la sécurité et l'expérience d'utilisation du dispositif d'injection chez les patients passant directement de l'emicizumab au traitement prophylactique par denecimig. La société a indiqué qu'aucun nouveau signal de sécurité n'avait été identifié et que les patients montraient une nette préférence pour le stylo prérempli de denecimig. Les effets indésirables fréquents mentionnés dans l'avis d'évaluation publié précédemment par l'Agence européenne des médicaments comprennent les réactions au site d'injection, l'élévation du fragment de prothrombine 1.2 et l'élévation des D-dimères.
Le Comité des médicaments à usage humain de l'Agence européenne des médicaments a rendu un avis d'évaluation positif le 17 septembre 2026, recommandant l'autorisation de mise sur le marché du médicament, et la Commission européenne a ensuite accordé l'autorisation de mise sur le marché formelle. FREHEMGO avait déjà été approuvé en Arabie saoudite et est actuellement en cours d'évaluation par la Food and Drug Administration des États-Unis et d'autres autorités réglementaires. Novo Nordisk prévoit de lancer l'approvisionnement du marché dans les premiers pays européens au cours de l'année à venir.
