fr.wedoany.com Rapport : Le 1er avril 2026, Beam Therapeutics a annoncé que les résultats de son essai clinique de phase 1/2 BEACON ont été publiés dans le New England Journal of Medicine. Cette étude évalue l'innocuité et l'efficacité de la thérapie génique risto-cel pour le traitement de la drépanocytose (SCD).
Les données montrent qu'au 6 août 2025, parmi les 31 patients atteints de drépanocytose traités par risto-cel, les niveaux d'hémoglobine fœtale (HbF) dépassaient en moyenne 60 %, tandis que l'hémoglobine falciforme (HbS) était réduite à moins de 40 %. Tous les patients ont connu une amélioration de leur anémie, et aucun épisode grave de crise vaso-occlusive (CVO) n'est survenu après le traitement. Le Dr Matthew M. Heeney du Dana-Farber/Boston Children's Cancer and Blood Disorders Center a déclaré : « Risto-cel démontre le potentiel de modifier la physiopathologie de la drépanocytose et d'améliorer considérablement les résultats pour les patients. »
Le Dr Ashish Gupta de l'Université du Minnesota a souligné : « Risto-cel présente des tendances favorables en matière de collecte et de fabrication cellulaires, ce qui pourrait optimiser l'expérience thérapeutique et réduire l'utilisation des ressources médicales. » La Dr Amy Simon, directrice médicale de Beam, a ajouté : « Sur la base des données existantes, nous prévoyons de soumettre une demande de licence de produit biologique d'ici fin 2026, afin de rendre cette thérapie disponible aux patients le plus rapidement possible. »
Risto-cel est une thérapie cellulaire autologue basée sur la technologie d'édition de bases, qui augmente la production d'hémoglobine fœtale en modifiant le promoteur du gène HBG1/2. La FDA lui a accordé les désignations de médicament orphelin et de thérapie avancée de médecine régénérative. La drépanocytose est une maladie sanguine héréditaire qui affecte environ huit millions de personnes dans le monde et environ 100 000 patients aux États-Unis.
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