fr.wedoany.com Rapport : CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd. a publié les données de suivi à 15 mois de sa thérapie d'édition de bases de haute précision CS-206, destinée au traitement de la drépanocytose (SCD). Une patiente nigériane de 21 ans, devenue la « première en Chine » à recevoir cette thérapie, n'a présenté aucune crise vaso-occlusive (CVO) pendant plus de 15 mois après l'implantation, atteignant ainsi le critère d'évaluation principal.
Avant le traitement, cette patiente souffrait de CVO sévères récurrentes. Après avoir reçu le CS-206 en février 2025, elle a obtenu une prise de greffe des neutrophiles au 13e jour et un nombre de plaquettes supérieur à 50×10^9/L au 21e jour. À partir de 60 jours après la dernière transfusion de globules rouges, la patiente est restée sans CVO ni anémie pendant 13 mois consécutifs. Dans le mois suivant le traitement, le taux d'hémoglobine fœtale (HbF) a augmenté de manière continue, tandis que celui de l'hémoglobine drépanocytaire (HbS) a diminué régulièrement. À partir du 3e mois post-traitement, le rapport HbF/HbS s'est stabilisé autour de 6:4 et est resté constant. Aucun événement indésirable lié au produit n'a été observé à ce jour.
Le CS-206 est une thérapie d'édition de bases brevetée, développée indépendamment par CorrectSequence Therapeutics. Cette thérapie utilise un éditeur de bases de transition de haute précision (tBE), une technologie d'édition génique originale développée par les cofondateurs scientifiques de CorrectSequence Therapeutics (Wang et al., Nature Cell Biology, 2021). Cette technologie édite avec précision la région promotrice de HBG1/2 dans les cellules souches hématopoïétiques autologues prélevées chez le patient, imitant les mutations bénéfiques naturelles observées chez les individus sains, réactivant ainsi l'expression de la γ-globine et augmentant le taux d'hémoglobine fœtale.
Comparée aux thérapies d'édition génique basées sur CRISPR pour la drépanocytose, le CS-206 permet une correction précise d'une seule base sans introduire de cassures double brin de l'ADN, évitant ainsi les risques de grandes délétions génomiques, d'anomalies chromosomiques et de mutations hors cible. Cette thérapie permet également une récupération hématopoïétique rapide et une augmentation significative du taux d'hémoglobine fœtale, tout en réduisant la proportion d'hémoglobine drépanocytaire, inhibant ainsi efficacement la falciformation des globules rouges et réduisant les crises vaso-occlusives et l'hémolyse.
La drépanocytose est une hémoglobinopathie héréditaire causée par une mutation du gène de la β-globine. Les patients peuvent présenter une anémie chronique, des crises douloureuses récurrentes, des infections et des lésions organiques progressives. Environ 3,5 % de la population mondiale est porteuse du gène de la drépanocytose, et environ 300 000 nourrissons naissent avec la maladie chaque année, avec une prévalence particulièrement élevée en Afrique, dans le bassin méditerranéen, au Moyen-Orient et en Asie du Sud. La drépanocytose et la β-thalassémie, toutes deux des hémoglobinopathies, figurent parmi les maladies monogéniques les plus courantes dans le monde. Environ 7 % de la population mondiale est porteuse d'un gène d'hémoglobine anormal, et on estime que 400 000 nouveau-nés atteints naissent chaque année.
Basé sur la même plateforme technologique tBE et la même voie thérapeutique, le CS-101 développé par CorrectSequence Therapeutics pour la β-thalassémie a déjà guéri plus d'une dizaine de patients provenant de Chine (Lai et al., Nature, 2026), du Laos, de Malaisie et du Pakistan dans le cadre d'essais cliniques. Fin mai 2026, tous les patients traités par CS-101 étaient sevrés de la transfusion depuis plus de 15 mois, le plus long dépassant 30 mois.
L'essai clinique initié par le chercheur (IIT) du CS-206 pour la drépanocytose recrute actuellement à l'échelle mondiale. CorrectSequence Therapeutics accélère le développement clinique et la commercialisation du CS-101 et du CS-206, visant à offrir des options thérapeutiques plus sûres, plus efficaces et plus abordables aux patients atteints d'hémoglobinopathies dans le monde.
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