fr.wedoany.com Rapport : Capricor Therapeutics Inc. (CAPR : NASDAQ) a publié ses résultats financiers du premier trimestre 2026 et a dévoilé les dernières avancées réglementaires et cliniques de sa thérapie cellulaire expérimentale Deramiocel (CAP-1002) pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). La demande de licence de produit biologique (BLA) pour Deramiocel est en cours d’examen par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, avec une date d’action cible (PDUFA) fixée au 22 août 2026.
La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie génétique grave liée au chromosome X, causée par l’absence de dystrophine fonctionnelle, entraînant une dégénérescence progressive des muscles squelettiques, respiratoires et cardiaques. Cette maladie touche environ 15 000 personnes aux États-Unis, principalement des garçons. La cardiomyopathie et l’insuffisance cardiaque dues à la dégénérescence du muscle cardiaque sont les principales causes de décès chez les patients atteints de DMD. Il n’existe actuellement aucun traitement curatif, et les options thérapeutiques sont limitées.
Deramiocel est composé de cellules dérivées de cardiosphères allogéniques (CDC). Ce type de population de cellules cardiaques a montré des effets immunomodulateurs et antifibrotiques dans des études précliniques et cliniques. Les exosomes sécrétés par les CDC peuvent cibler les macrophages et modifier leur profil d’expression, leur conférant un phénotype de guérison. Ce médicament a obtenu le statut de médicament orphelin pour le traitement de la DMD auprès de la FDA américaine et de l’Agence européenne des médicaments (EMA), ainsi que la désignation de thérapie régénérative avancée (RMAT) de la FDA, la désignation de médicament de thérapie innovante (ATMP) de l’EMA et la désignation de maladie pédiatrique rare de la FDA.
Sur le plan financier, au 31 mars 2026, la société détenait un total d’environ 278,6 millions de dollars en trésorerie, équivalents de trésorerie et titres négociables, contre environ 318,1 millions de dollars au 31 décembre 2025. Les dépenses opérationnelles totales du premier trimestre 2026 se sont élevées à environ 36,8 millions de dollars, contre environ 25 millions de dollars pour la même période de l’année précédente ; la perte nette était d’environ 33,9 millions de dollars, soit 0,59 dollar par action, contre une perte nette d’environ 24,4 millions de dollars, soit 0,53 dollar par action, pour la même période de l’année précédente. La société estime que ses fonds actuels sont suffisants pour couvrir les dépenses et les besoins en capital jusqu’au quatrième trimestre 2027.
En matière de recherche et développement et d’exploitation, l’analyse IRM cardiaque a montré une réduction significative de la fibrose myocardique évaluée par rehaussement tardif au gadolinium avec Deramiocel par rapport au placebo. Un indicateur d’évaluation vidéo de Duchenne basé sur le domicile, « manger 10 bouchées », a montré une amélioration statistiquement significative de la fonction des membres supérieurs et des activités de la vie quotidienne des patients. L’installation de production de la société à San Diego a passé avec succès l’inspection pré-approbation de la FDA et est prête à soutenir le lancement commercial initial. Après l’achèvement de l’extension du deuxième étage, la capacité de production maximale devrait couvrir environ 2 000 à 2 500 patients par an, soit environ 10 000 doses par an. La société attend la validation complète de l’installation, l’approbation de la FDA étant ciblée pour le premier semestre 2027.
Actuellement, environ 90 patients sont inscrits dans l’étude d’extension en ouvert, et plusieurs patients ont reçu des perfusions intraveineuses continues de Deramiocel pendant jusqu’à cinq ans, représentant plus de 800 perfusions, avec des données de sécurité constamment bonnes. Capricor a recruté Michael Maurer au poste de directeur commercial, qui possède une expérience commerciale directe dans le domaine de la DMD. Après une éventuelle approbation, la société devrait être éligible à un bon de priorité d’examen pour maladie pédiatrique rare (PRV), qui est transférable et cessible.
La directrice générale de la société, le Dr Linda Marbán, a déclaré qu’avec l’examen de la BLA par la FDA en cours, la priorité de l’équipe est l’exécution, en travaillant en étroite collaboration avec l’agence pour se préparer à un éventuel lancement et continuer à renforcer les capacités de la société en tant qu’entreprise en phase de commercialisation. Plusieurs analystes ont publié ou réitéré leurs notations après la publication des résultats. Oppenheimer a attribué une notation « surperformance » avec un objectif de cours à 12-18 mois de 54,00 dollars ; H.C. Wainwright & Co. a attribué une notation « achat » avec un objectif de cours de 60 dollars ; les analystes de Roth ont réalisé une analyse des flux de trésorerie actualisés pour l’évaluation de la société. Capricor fait également progresser la plateforme StealthX™ pour l’administration ciblée d’ARNsi, de protéines et de petites molécules dans les muscles, et se prépare à étendre Deramiocel à la dystrophie musculaire de Becker.
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