fr.wedoany.com Rapport : L’équipe dirigée par le professeur Wei Wensheng, chercheur principal au laboratoire de Changping et professeur à l’Université de Pékin, a développé une nouvelle thérapie de saut d’exon basée sur l’ARN, utilisant la technologie d’édition d’ARN LEAPER qu’elle a conçue. Cette thérapie a montré des résultats positifs dans une étude clinique sur la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie génétique rare. Deux articles de recherche connexes ont été publiés simultanément le 10 juin dans la revue académique internationale Cell.
Contrairement à l’édition génétique traditionnelle, la technologie LEAPER utilise directement les enzymes d’édition d’ARN naturellement présentes dans les cellules humaines, sans nécessiter l’apport supplémentaire de protéines d’édition exogènes. L’équipe a conçu une stratégie thérapeutique en trois étapes — « reconnaissance, saut, restauration » — qui, en régulant le processus de maturation de l’ARN, incite les cellules à produire à nouveau des protéines fonctionnelles. Ce système réduit la difficulté d’administration in vivo de gènes ou de protéines exogènes, répond mieux aux exigences des études cliniques et crée des conditions favorables à une transition rapide de la recherche fondamentale vers la pratique clinique.
Le gène responsable de la DMD est anormalement long, ce qui rend difficile l’administration complète du gène aux patients par les méthodes traditionnelles de thérapie génique. De plus, il existe plus de 7 000 types de mutations pathogènes différentes selon les patients. La stratégie de saut d’exon permet de passer d’une correction individuelle à une correction collective, renforçant ainsi la capacité d’adaptation du système.
En s’appuyant sur cette technologie, l’équipe a mené, en collaboration avec des instituts de recherche et des établissements médicaux chinois, une étude translationnelle systématique allant de la validation sur modèles de maladie au traitement des patients, et a développé le candidat médicament d’édition d’ARN LE051. Les résultats d’un suivi d’un an montrent une tendance à l’amélioration continue de la fonction motrice chez tous les patients traités.
L’équipe a également utilisé la technologie de prédiction structurale basée sur l’intelligence artificielle pour révéler pour la première fois de manière systématique les règles structurales clés de la reconnaissance et de l’édition de l’ARN par les enzymes d’édition d’ARN. Sur cette base, elle a développé la nouvelle génération de technologie d’édition d’ARN, LEAPER3.0, qui devrait à l’avenir favoriser le développement de stratégies thérapeutiques à base d’ARN plus sûres, plus universelles et précisément régulables.
Xie Xiaoliang, directeur du laboratoire de Changping et académicien de l’Académie chinoise des sciences, a déclaré que les résultats de l’équipe de Wei Wensheng illustrent la capacité du laboratoire à promouvoir la découverte de nouveaux médicaments grâce à la recherche fondamentale originale et au développement de technologies de pointe, et espère que cette technologie de base pourra offrir de nouvelles options thérapeutiques aux patients atteints de maladies graves.
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