fr.wedoany.com Rapport : Lilly (Eli Lilly and Company) a publié les premières données cliniques de son candidat médicament AJ1-11095, montrant que cet inhibiteur oral sélectif de JAK2 de classe II a induit un taux de réponse élevé chez les patients atteints de myélofibrose prétraitée : 70 % des patients ont présenté une meilleure réponse avec une réduction du volume de la rate supérieure ou égale à 35 % (SVR35), et à la semaine 12, 70 % des patients ont montré une amélioration de la charge symptomatique supérieure ou égale à 50 % (TSS50). Ces données seront présentées sous forme de communication orale lors du congrès annuel 2026 de l’Association européenne d’hématologie (EHA), sous le numéro de résumé S218.
AJ1-11095 est un médicament de première classe (first-in-class) conçu pour se lier à la conformation non activée de JAK2. Lilly a obtenu ce programme après l’acquisition d’Ajax Therapeutics. L’étude, l’essai de phase 1 AJX-101, a inclus 23 patients atteints de myélofibrose primitive ou secondaire dans la phase d’escalade de dose, ayant reçu un traitement médian de 2 lignes antérieures, tous ayant déjà utilisé un inhibiteur de JAK2 de type I. L’étude a évalué cinq niveaux de dose quotidiens : 25, 50, 75, 100 et 125 mg.
À la date de clôture des données du 28 mai 2026, une diminution de la fréquence allélique des mutations des gènes moteurs (VAF) a été observée chez 21 des 23 patients ; au 12 mai 2026, parmi les 17 patients évalués à la semaine 24, 59 % ont présenté une diminution de la VAF des mutations JAK2, MPL et CALR supérieure ou égale à 20 %, et 35 % une diminution supérieure ou égale à 50 %. En termes de sécurité, le profil global était généralement contrôlable, aucune toxicité limitant la dose n’a été observée, et 78 % des patients en phase d’escalade de dose poursuivaient le traitement de l’étude. Les événements indésirables survenus pendant le traitement les plus fréquents comprenaient l’anémie, les troubles du goût, la diminution du nombre de plaquettes et l’élévation de l’alanine aminotransférase. AJ1-11095 est actuellement évalué dans une cohorte d’extension chez des patients atteints de myélofibrose en deuxième ligne, et des études sont prévues dans la polyglobulie primitive à haut risque et la myélofibrose naïvement traitée (NCT06343805).
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