fr.wedoany.com Rapport : L’équipe de recherche a mené avec succès le premier essai de phase III au monde d’une thérapie CRISPR in vivo, dont les résultats montrent une réduction efficace du nombre de crises chez les patients atteints d’angio-œdème héréditaire. Cet essai international en double aveugle, impliquant 80 patients et mené par le Centre médical universitaire d’Amsterdam (Amsterdam UMC) et d’autres institutions, a confirmé l’efficacité et la sécurité de la thérapie, selon Danny Cohn, responsable de l’étude. Ces données constituent un élément clé nécessaire à l’approbation par les autorités réglementaires du premier traitement d’édition génique CRISPR in vivo.
Les conclusions de cette étude ont été présentées récemment lors du congrès annuel de l’Académie européenne d’allergologie et d’immunologie clinique (European Academy of Allergy and Clinical Immunology) à Istanbul, et publiées simultanément dans le *New England Journal of Medicine*.
Cette thérapie CRISPR unique évaluée cible l’angio-œdème héréditaire, une maladie rare caractérisée par des crises récurrentes et potentiellement mortelles de gonflement. L’étude, de grande envergure et en double aveugle, a randomisé les patients pour recevoir soit la thérapie CRISPR appelée lonvoguran-ziclumeran, soit un placebo. Le critère principal était le nombre de crises entre la 5ᵉ et la 28ᵉ semaine après une perfusion intraveineuse unique. Les données montrent une réduction relative de 87 % des crises dans le groupe traité, et 62 % des patients n’ont présenté aucune crise sans traitement d’entretien, contre seulement 11 % dans le groupe placebo. Les critères secondaires ont également montré des résultats positifs : une réduction de 89 % des besoins en traitement à la demande, une diminution de 91 % des crises modérées à sévères, et une amélioration significative des scores de qualité de vie par rapport au groupe placebo.
Les chercheurs notent que, comme les participants avaient tendance à prendre leur médicament dès les premiers signes potentiels de gonflement, certains gonflements rapportés pourraient ne pas être de véritables crises. Cohn estime que le nombre de patients sans aucune crise pourrait encore augmenter lorsque les participants sauront qu’ils ont reçu le traitement actif.
Pour les patients, cela signifie qu’une maladie chronique grave pourrait être gérée à long terme par une intervention unique. Les patients pourraient ne plus avoir besoin de médicaments préventifs continus, évitant ainsi les effets secondaires associés, réduisant la charge thérapeutique et la dépendance médicamenteuse, et atténuant l’anxiété liée aux crises futures. En termes de sécurité, la thérapie a été bien tolérée, les effets secondaires courants incluant des réactions légères liées à la perfusion, des maux de tête, de la fatigue et des douleurs dorsales, tous rapidement résolus. Aucun événement indésirable grave n’a été signalé dans le groupe traité.
Cohn souligne que les données de 37 participants des essais de phase 1 et 2 montrent que la thérapie reste efficace et sûre quatre ans après l’administration. Cette avancée ouvre la voie à l’utilisation du traitement CRISPR in vivo pour d’autres patients atteints de maladies génétiques.
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