fr.wedoany.com Rapport : La société biopharmaceutique danoise Ascendis Pharma A/S (NASDAQ : ASND) a publié les données à 182 semaines de l’essai de phase III PaTHway pour son médicament phare TransCon PTH (palopegteriparatide) chez les patients adultes atteints d’hypoparathyroïdie. Pendant la période de traitement de trois ans et demi, ce médicament a démontré une efficacité et une sécurité continues, en reproduisant l’action systémique de l’hormone parathyroïdienne (PTH) endogène, améliorant ainsi la qualité de vie des patients, normalisant et stabilisant le calcium urinaire, le calcium sanguin, le phosphore sanguin et la densité minérale osseuse, tout en permettant aux patients de se libérer de la dépendance au traitement conventionnel par la vitamine D active et les suppléments calciques.
Aliya Khan, professeure de médecine à l’Université McMaster au Canada, a déclaré que TransCon PTH, grâce à sa capacité à reproduire l’action systémique de la PTH endogène, a réussi à réduire la charge physique et mentale des patients, et que les données de phase III renforcent les résultats rapides et durables de ce médicament tout au long de l’essai clinique.
L’essai a inclus 82 patients adultes atteints d’hypoparathyroïdie (85 % post-chirurgicaux, 15 % non chirurgicaux), comprenant une période randomisée en double aveugle contrôlée par placebo de 26 semaines et une période d’extension en ouvert de 156 semaines. Les résultats montrent que 86 % des patients ont atteint une réponse au critère composite de plusieurs paramètres, à savoir un taux de calcium sanguin dans la plage normale, sans prise de vitamine D active, et un apport quotidien en calcium ne dépassant pas 600 mg. Parmi eux, 89 % des patients avaient un taux de calcium sanguin corrigé par l’albumine normal, avec une moyenne de 8,8 mg/dL ; 100 % ont cessé la vitamine D active ; 96 % ont cessé les doses thérapeutiques de calcium (apport quotidien en calcium < 600 mg). En ce qui concerne la fonction rénale, le débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe) moyen (erreur standard) des patients à la semaine 182 était de 80,2 (1,8) mL/min/1,73 m², soit une augmentation moyenne de 11,0 (1,4) mL/min/1,73 m² par rapport à la valeur initiale ; le DFGe est resté stable après augmentation, contrastant avec le déclin lié à l’âge attendu chez les adultes. L’excrétion urinaire de calcium sur 24 heures s’est normalisée en 26 semaines et est restée stable jusqu’à la semaine 182. Le score Z de densité minérale osseuse (apparié selon l’âge et le sexe), initialement élevé, s’est corrigé à la semaine 26 et est resté au-dessus de 0 à la semaine 182. Selon les mesures de l’échelle d’expérience des patients atteints d’hypoparathyroïdie (HPES) et du questionnaire abrégé de santé en 36 items (SF-36 version 2), les symptômes dans tous les domaines et la qualité de vie liée à la santé rapportés par les patients ont montré une amélioration rapide et cliniquement significative, maintenue jusqu’à la semaine 182. Aucun nouveau signal de sécurité n’a été détecté pendant le traitement, les événements indésirables étaient principalement légers ou modérés, aucun arrêt dû au médicament à l’étude n’a été observé, et aucun anticorps anti-PTH n’a été détecté pendant les trois ans et demi.
TransCon PTH est un promédicament de PTH (1-34) administré une fois par jour, conçu pour fournir des niveaux stables de PTH active dans la plage physiologique sur 24 heures. Il a été approuvé sous le nom commercial YORVIPATH aux États-Unis, dans l’Union européenne, l’Espace économique européen et d’autres juridictions spécifiques pour le traitement de l’hypoparathyroïdie chez les adultes. (Guppy M et al. BMJ Open. 2024;14(11):e089783)
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