fr.wedoany.com Rapport : La thérapie génique anticancéreuse à base d'édition d'ARN RZ-001 (Taspitimagene advec) de Rznomics a montré une sécurité contrôlable et une efficacité préliminaire dans l'essai clinique de phase 1/2a pour le traitement du glioblastome récurrent (rGBM), plusieurs patients ayant obtenu une suppression de la récidive tumorale et un contrôle de la maladie à long terme, supérieurs à six mois. Ces résultats intermédiaires ont été présentés le 13 juin 2026 lors du congrès annuel de la Société asiatique de neuro-oncologie (ASNO 2026) à Kanazawa, au Japon.
Le Dr Chae-Yong Kim, professeur de neurochirurgie à l'hôpital universitaire national de Séoul (Seoul National University Bundang Hospital), a fait une présentation orale lors de la conférence. RZ-001 est conçu à l'aide de la plateforme exclusive de ribozymes de trans-épissage d'ARN de Rznomics, qui permet une édition précise de l'ARN, permettant au médicament d'exprimer spécifiquement des gènes thérapeutiques dans les cellules tumorales pour induire la mort des cellules cancéreuses. Basée en Corée du Sud, la société est une société biopharmaceutique en phase clinique spécialisée dans le développement de thérapies géniques à base d'ARN applicables à un large éventail d'indications.
Au moment du rapport, 20 patients avaient été sélectionnés, dont 10 ont été officiellement inscrits et traités. L'analyse intermédiaire n'a révélé aucun problème de sécurité nouveau ou inattendu lié au traitement, aucune toxicité limitant la dose (DLT) n'a été signalée et aucun événement indésirable de grade 4 ou plus lié au traitement n'a été observé. La plupart des événements indésirables ont été considérés comme liés à la maladie ou aux affections sous-jacentes typiques des patients atteints de glioblastome.
Le glioblastome récurrent est l'une des tumeurs cérébrales malignes les plus agressives et les plus difficiles à traiter, avec un taux de récidive élevé même après un traitement standard et un pronostic extrêmement sombre. Le Dr Chae-Yong Kim a déclaré que les données obtenues indiquent que RZ-001 présente une sécurité contrôlable tout en montrant des signes encourageants d'activité clinique préliminaire. Il a ajouté que, étant donné que le glioblastome récurrent récidive généralement en deux à quatre mois, la démonstration d'une suppression à long terme des récidives, en particulier chez les patients dépassant neuf mois, est très encourageante, et il attend avec impatience de clarifier davantage sa valeur clinique complète grâce à l'inscription continue de patients et à un suivi à long terme.
RZ-001 est également en cours de développement clinique pour le carcinome hépatocellulaire (CHC), ce projet ayant obtenu en mai 2026 la désignation de thérapie avancée en médecine régénérative (RMAT) de la FDA américaine. La société avait signé en mai 2025 un accord de recherche et de licence avec la société pharmaceutique mondiale Eli Lilly et a été cotée sur le marché KOSDAQ en décembre 2025.
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