fr.wedoany.com Rapport : L’Agence nationale des produits médicaux (NMPA) a approuvé, par le biais d’une procédure d’examen et d’approbation prioritaire, la mise sur le marché du produit de thérapie cellulaire CAR-T humanisé autologue ciblant Claudin18.2, développé indépendamment par CARsgen Therapeutics Holdings Limited, sous le nom de Kailimei (injection de Suriqiocelensel). Ce traitement est indiqué pour les adénocarcinomes avancés de l’estomac ou de la jonction œsogastrique, positifs pour Claudin18.2, négatifs pour le récepteur 2 du facteur de croissance épidermique humain (HER2), et ayant échoué à au moins deux lignes de traitement. Il s’agit du premier produit de thérapie cellulaire CAR-T pour tumeur solide approuvé dans le monde.
La thérapie CAR-T a prouvé son efficacité dans les tumeurs hématologiques, mais dans le domaine des tumeurs solides, des obstacles tels que l’immunosuppression du microenvironnement tumoral, le manque de précision dans l’identification des cibles et la difficulté d’infiltration cellulaire ont maintenu un grand nombre de produits en développement dans le monde à un stade clinique précoce pendant longtemps. Les tumeurs solides représentent environ 90 % de toutes les tumeurs malignes. Le cancer de l’estomac est l’une des tumeurs malignes les plus fréquentes en Chine, avec environ 40 % des nouveaux cas mondiaux chaque année. Les patients atteints d’adénocarcinome avancé de l’estomac ou de la jonction œsogastrique après échec d’un traitement standard ont un pronostic très défavorable et des options limitées. Le Suriqiocelensel répond précisément à ce besoin clinique urgent.
CARsgen Therapeutics a lancé la recherche clinique sur le CAR-T ciblant Claudin18.2 en 2017, en se concentrant sur des problèmes communs tels que l’inhibition du microenvironnement tumoral solide et l’identification précise des cibles. L’entreprise a progressivement réalisé des avancées technologiques, transformant l’innovation originale en un plan de traitement utilisable pour les patients. Bien que de nombreuses institutions dans le monde se soient tournées vers d’autres voies techniques, CARsgen Therapeutics a toujours maintenu sa focalisation sur la cible Claudin18.2, poursuivant la translation clinique et finalisant la soumission pour approbation.
L’étude clinique confirmatoire du Suriqiocelensel a été dirigée par le professeur Shen Lin de l’Hôpital de cancérologie de l’Université de Pékin, en collaboration avec plus de vingt institutions médicales à travers le pays. Les résultats de cette étude randomisée contrôlée ont été publiés dans la revue médicale internationale de référence The Lancet, et la qualité des données a été reconnue par les pairs internationaux. La plupart des produits CAR-T pour tumeurs solides en sont encore au stade précoce des essais cliniques. CARsgen Therapeutics a été la première à fournir des données confirmatoires et à finaliser la soumission.
Selon les données d’une étude initiée par un chercheur (IIT) publiée en 2024 dans Nature Medicine, le Suriqiocelensel utilisé en traitement séquentiel après la première ligne de traitement du cancer de l’estomac a montré un taux de réponse objective (ORR) de 100 % chez 4 patients présentant des lésions cibles. Parmi eux, 2 patients ont subi une résection chirurgicale après la perfusion, obtenant une survie à long terme de près de 5 ans. Les résultats préliminaires d’une IIT sur le traitement adjuvant du cancer du pancréas, présentés lors du congrès annuel 2025 de l’European Society for Medical Oncology (ESMO), ont montré que chez 6 sujets, 5 (83,3 %) ont présenté une diminution significative du taux de CA19-9 après la perfusion, avec une baisse allant de 51,3 % à 96,1 %. Parmi eux, un patient a terminé un suivi de 52 semaines sans récidive de la maladie. CARsgen Therapeutics a lancé deux explorations : le traitement CAR-T séquentiel après la première ligne de traitement du cancer avancé de l’estomac et le traitement CAR-T de consolidation après la chimiothérapie adjuvante postopératoire, visant à aider davantage de patients à obtenir une opportunité chirurgicale.
Selon le Dr Li Zonghai, fondateur, président-directeur général et directeur scientifique de CARsgen Therapeutics, l’entreprise a mis en place un système de production CAR-T entièrement maîtrisé et autonome, couvrant les trois maillons essentiels que sont les plasmides, les vecteurs lentiviraux et la préparation cellulaire. La base de production située à Jinshan, Shanghai, est construite selon les normes GMP et détient le premier permis de production pharmaceutique dans le domaine des CAR-T en Chine. Elle peut garantir un approvisionnement stable du produit après sa mise sur le marché. L’entreprise prévoit également de construire une nouvelle base de production commerciale pour augmenter encore la capacité de production. CARsgen Therapeutics développe simultanément un kit de diagnostic compagnon pour Claudin18.2, qui est entré dans la phase d’examen d’enregistrement des dispositifs médicaux de classe III. Le schéma de test correspondant a été inclus dans le « Consensus d’experts sur le test clinique de Claudin18.2 dans le cancer de l’estomac ». Les données montrent qu’environ 68 % des patients atteints de cancer de l’estomac présentent une expression modérée à élevée de Claudin18.2, ce qui permet un dépistage précis du traitement via cet outil.
Le processus d’approbation du Suriqiocelensel a été relativement rapide. Ce médicament a été inclus dans la catégorie des traitements révolutionnaires en mars 2025, puis dans l’examen prioritaire en mai, et a été officiellement accepté en juin avant d’être rapidement approuvé. Cette rapidité est due aux politiques mises en œuvre par le Centre d’évaluation des médicaments de la NMPA, notamment l’intervention précoce, la liaison recherche-évaluation, l’examen et l’approbation prioritaires, ainsi que les politiques relatives aux traitements révolutionnaires. Les autorités pharmaceutiques ont adopté un modèle de service « intervention précoce, une politique par entreprise, une équipe dédiée, suivi complet ». Le centre de la région du delta du Yangtsé a traité les demandes en amont, réduisant les délais de traitement. Les autorités municipales et locales ont soutenu l’extension de la base de production de l’entreprise, avec un investissement total d’environ 370 millions de yuans. En phase de commercialisation, des initiatives telles que « Shanghai Huibao » et « Rencontre directe entre médecins et entreprises » favorisent une introduction plus rapide des médicaments innovants dans la pratique clinique.
Actuellement, le coût des CAR-T autologues atteint plusieurs centaines de milliers de yuans. Après l’approbation du nouveau médicament, CARsgen Therapeutics a indiqué qu’elle continuerait à développer la prochaine génération de produits CAR-T pour réduire les coûts. CARsgen Therapeutics, qui travaille depuis plus de dix ans dans le domaine de la thérapie cellulaire, dispose déjà de plus de dix pipelines de recherche et développement de CAR-T, couvrant plusieurs directions telles que les CAR-T autologues, universels et in vivo, et impliquant les tumeurs hématologiques, les tumeurs solides et les maladies auto-immunes.
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