La FDA approuve le Pasatru, médicament de Regeneron contre une maladie osseuse rare, avec un prix annuel pouvant atteindre 2,1 millions de dollars
fr.wedoany.com Rapport : Le 19 août, la Food and Drug Administration (FDA) américaine a approuvé le Pasatru (garetosmab-grts) de Regeneron Pharmaceuticals pour le traitement de la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP) chez l’adulte. La FOP est une maladie génétique ultra-rare dans laquelle les muscles, les tendons, les ligaments et d’autres tissus conjonctifs sont progressivement remplacés par du tissu osseux anormal, formant ce que l’on appelle un « second squelette », entraînant une perte progressive de mobilité. La plupart des patients dépendent d’un fauteuil roulant avant l’âge de 30 ans, avec un âge médian de survie d’environ 56 ans. Environ 900 cas sont confirmés dans le monde.
Cette approbation repose sur les données de l’essai de phase III OPTIMA. Cet essai a inclus 63 patients adultes atteints de FOP, randomisés pour recevoir Pasatru 10 mg/kg, 3 mg/kg ou un placebo, en perfusion intraveineuse toutes les quatre semaines pendant 56 semaines. Les résultats montrent une réduction de 90 % des nouvelles lésions d’ossification hétérotopique (OH) dans le groupe 10 mg/kg (2 lésions contre 19 dans le groupe placebo) et de 94 % dans le groupe 3 mg/kg (1 lésion contre 19). Parmi les critères secondaires clés, le groupe 10 mg/kg a enregistré une réduction de 88 % des poussées de la maladie évaluées par les cliniciens (9 épisodes contre 66). Les événements indésirables graves liés au traitement ont été de 2 cas dans le groupe 10 mg/kg, 1 cas dans le groupe 3 mg/kg et 2 cas dans le groupe placebo.
Le Pasatru est un anticorps monoclonal entièrement humain qui cible et neutralise l’activine A (Activin A) — une protéine clé de la formation osseuse anormale dans la FOP, découverte par les scientifiques de Regeneron. La dose initiale recommandée est de 10 mg/kg, administrée en perfusion intraveineuse de 60 minutes toutes les quatre semaines, avec possibilité de réduction à 3 mg/kg en cas d’intolérance. Regeneron indique que le médicament peut être administré dans divers contextes, y compris la perfusion à domicile lorsque les conditions sont remplies.
Ce médicament concurrencera le Sohonos d’Ipsen, approuvé par la FDA en 2023, qui était le premier traitement de la FOP. Regeneron prévoit de commercialiser le médicament « dans les prochains jours ». Le prix annuel varie entre 693 000 et 2,1 millions de dollars selon la dose et le poids corporel, soit environ 1,4 million de dollars pour une dose de 10 mg/kg au poids moyen observé dans l’essai. Regeneron prévoit de lancer l’essai OPTIMA 2 d’ici 2026 pour évaluer l’efficacité du Pasatru chez les patients pédiatriques et adolescents atteints de FOP. L’Agence européenne des médicaments (EMA) examine actuellement la demande d’autorisation de mise sur le marché, et des soumissions sont également prévues au Japon et dans d’autres pays.
